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定義：一種生物醫學技術。將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞，以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療目的。
學科：顯微外科學_周圍神經_周圍神經損傷研究進展_周圍神經損傷與再生醫學
相關名詞：基因療法 遺傳病 靶細胞
圖片來源：視覺中國
【延伸閱讀】
基因治療的概念是1972年美國著名生物學家弗里德曼等提出的。最初指引入正常基因取代突變的致病基因，以達到治愈疾病的目的。目前對基因治療的理解是尋求修改或操縱基因表達，或改變活細胞的生物學特性以治療疾病。隨著基因治療技術的發展，很多原來無藥可用的遺傳病有了治愈的希望。
基因治療最關心的問題，是如何特異高效地把新的或經過修飾的基因導入體內，以及如何在特定位點對致病基因進行取代、修復或刪除等。為引入正常基因所開發的遞送方式，主要有病毒載體和非病毒載體兩種。病毒載體包括腺相關病毒（AAV)、逆轉錄病毒、慢病毒等，非病毒載體包括脂質體、納米顆粒、外泌體等。1990年，美國食品藥品監督管理局批準了第一個基因治療臨床實驗。1991年，我國也開展了第一個基因治療臨床實驗。1992年，科學家開展腫瘤基因治療。2003年，我國批準世界第一個基因治療藥物“今又生”（Gendicine）用于晚期頭頸腫瘤治療。截至2020年，世界范圍內已經開展了超過4000個基因治療臨床實驗，目前已有兩款治療遺傳病的基因治療藥物上市。基因編輯技術早在20世紀90年代就已出現，但相應研發和進展緩慢。直到2012年，科學家掌握了成簇的規則間隔的短回文重復序列（CRISPR）技術，基因定點編輯改造進入飛速發展時代，這項技術獲得2020年的諾貝爾化學獎，華人科學家張鋒在基因編輯技術領域作出了突出貢獻。目前，基于這項技術開發的基因治療藥物還處在臨床實驗階段，尚未上市。
不過，基因治療還面臨諸多挑戰。例如，之前的臨床實驗結果表明，利用病毒載體輸送目的基因有導致癌癥發生的風險，這是安全性的挑戰。又如，正常基因能否高效、精準地轉入體內并且持續發揮功能，這是有效性的挑戰。此外，基因治療研發成本高昂，尋找致病基因困難，也是不可回避的問題。對于多基因導致的疾病，通過基因治療實現治愈還有一定難度。
全國科學技術名詞審定委員會
